cropped-innekegebruers-familieshoot-wilrijk-dayinthelife-Ellen-Tim-Briek-Pia-62-e1562069390280-1Een behandeling voor de zeldzame spierziekte van baby Pia kost 1,9 miljoen euro. Dat bedrag werd op enkele dagen ingezameld met een sms-actie.

Toen ze vijf maanden oud was, werd bij Pia Boehnke de ziekte spinale musculaire atrofie (SMA) vastgesteld. Dat is een erfelijke spierziekte, die ervoor zorgt dat ze nauwelijks kan bewegen. De ziekte wordt veroorzaakt door een ontbrekend stukje gen, waardoor de zenuwcellen die de spieren aansturen minder goed functioneren. SMA is erg zeldzaam. Slechts 1 op de 10 000 baby’s wordt ermee geboren. Zonder behandeling worden kinderen met de ziekte maximaal twee jaar.

Duur medicijn

Vandaag is Pia negen maanden oud en wordt ze behandeld met het geneesmiddel Spinraza, een duur medicijn dat in België wordt terugbetaald. Het kan de ziekte van Pia niet genezen, maar zorgt er wel voor dat ze beter kan bewegen. Het medicijn moet elke vier maanden worden toegediend.

In de Verenigde Staten bestaat er ook een andere behandeling voor de ziekte, het geneesmiddel Zolgensma. Daarbij wordt het ontbrekende gen in het DNA ingebracht. Een eenmalige toediening volstaat, waardoor er geen levenslange behandeling nodig is. Maar er hangt een stevig prijskaartje aan vast. De behandeling kost 1,9 miljoen euro. En omdat het medicijn in Europa nog niet erkend is als geneesmiddel, is er ook geen terugbetaling mogelijk, zegt minister van Volksgezondheid Maggie De Block (Open VLD).

Het bedrijf Novartis, dat het medicijn produceert, verdedigt de hoge prijs. Die is het gevolg van de hoge ontwikkelingskosten en ook gebaseerd op de kosten van een behandeling van ongeveer tien jaar met een medicijn dat herhaaldelijk moet worden toegediend. Zo kost bijvoorbeeld een behandeling met Spinraza ongeveer 88 000 euro per dosis.

Sms-actie

De ouders van Pia zetten daarom een sms-actie op poten. Wie een berichtje stuurde aan ‘Team Pia’ doneerde twee euro voor de behandeling van het meisje. Na enkele dagen was de kaap van de nodige 917 000 sms’en bereikt. Eerdere acties van de familie leverden al ongeveer 100 000 euro op.

De procedure om de behandeling op te starten is intussen begonnen. Pia zal daarvoor eerst onderzocht moeten worden om te kijken of de therapie geen schadelijke gevolgen zal hebben.

Vraagtekens

De actie voor Pia was een groot succes, maar niet iedereen vindt zo’n inzamelactie de beste oplossing. Want wat met andere patiënten die een zeldzame ziekte hebben met een dure behandeling? Er zal niet elke keer zoveel geld ingezameld kunnen worden. Critici vinden daarom dat zo’n actie het verkeerde signaal stuurt naar ontwikkelaars van medicatie.

Zowel de ouders van Pia als minister van Volksgezondheid Maggie De Block blijven dan ook bij het bedrijf Novartis aandringen om de behandeling gratis ter beschikking te stellen.

Foto: Team Pia